新型干细胞技术“治愈”糖尿病鑫创国际。
自去年以来业界就不断有消息传出，中国科学家团队通过干细胞治疗，接连实现了1型、2型糖尿病的功能性治愈。
基于前期研究进展，一款由中国科学家开发的干细胞再生移植疗法（E-islet 01）在近期正式获批临床，成为中国第一个、全球第二个进入临床试验阶段的异体通用型再生胰岛产品。
而在更早之前的2024年12月，另一款同样用于治疗1型糖尿病、但使用自体体细胞来源的干细胞再生移植疗法——RGB-5088胰岛细胞注射液已经获批临床。
值得关注的是，与年初获批上市的国内首个干细胞治疗药品——艾米迈托赛注射液，这是一款间充质干细胞来源的产品不同，E-islet 01和RGB-5088胰岛细胞注射液都是一类诱导多能干细胞产品（iPSC）。
诱导多能干细胞是一种新型的干细胞技术，截至目前全球范围内尚无iPSC衍生的干细胞产品获批上市。
科学家们是如何利用iPSC技术来治愈糖尿病的？糖尿病如果被治愈了，那么整个糖尿病用药市场会不会因此被颠覆？......随着多个iPSC衍生胰岛干细胞产品在国内陆续进入临床，这些问题也牵动了很多人的心。
▌中国科学家开发新型再生胰岛产品治疗糖尿病
事实上，和肝移植、肾移植等器官移植手术一样，通过胰岛移植实现糖尿病的功能性治愈早在二十多年前就可以实现。
2000年，加拿大Shapiro团队建立了埃德蒙顿方案，将人胰腺组织供体中的胰岛在体外分离以后，移植入1型糖尿病（T1DM）患者体内，可以使其完全脱离外源胰岛素注射，血糖恢复至正常水平。
胰岛移植也被认为是目前治疗T1DM最有潜力的方法。2023年6月，美国FDA批准了同种异体胰岛疗法Lantidra的上市申请，用于治疗T1DM，这是全球首款从人供体获取胰岛用于糖尿病治疗的细胞产品。
不过，这种从捐献者的胰腺中提取胰岛组织进行移植的传统方法，往往会受限于人供体器官严重不足等问题，还远远无法满足临床的巨大需求。
为此，科学家们一直在积极探索新的胰岛细胞来源，包括利用人胚胎干细胞（ESCs）或者诱导多能干细胞技术培养胰岛细胞等。
其中，诱导多能干细胞（iPSC）技术在近年来尤其备受瞩目。这项技术曾在2012年获得诺贝尔奖，其核心原理是将我们身体中已经分化好的成体细胞，比如皮肤细胞、血液细胞等进行“重编程”，让它们回到类似胚胎干细胞的多能状态，从而拥有了分化成各种细胞类型（如胰岛细胞）的神奇能力。因此iPSCs又被称为人造胚胎干细胞。
在过去，人胚胎干细胞曾是研究的重点，但由于胚胎干细胞的获取涉及伦理问题，其应用因此受到限制，而诱导多能干细胞技术不需要用到胚胎细胞或者卵细胞，所以不存在这些伦理上的争议。
“此外，iPSC技术还是一个更容易成药的方向。简单来说，就是利用这种技术可以人为地标准化生产具有多向分化潜能的多能干细胞。”
“对比现在很多研究是利用间充质干细胞治疗糖尿病，虽然间充质干细胞的来源比较广泛，但需要从骨髓、脂肪、皮肤、脐带血等各种组织中获得和提取，提取还存在一定的不便之处。”泰康资产投资总监段铮向《科创板日报》记者解释称。
公开报道显示鑫创国际，此次获批临床的E-islet 01，其创新性就在于是将健康供体来源的血液细胞通过iPSC技术转化为内胚层干细胞，再以内胚层干细胞为原材料制备出与健康胰岛结构、功能一致的再生胰岛。
内胚层干细胞的优势是在体内不会增殖致瘤，还能高效精准分化为胰岛、肝脏等细胞，是理想的细胞原材料。
在临床应用中，其输注过程也十分简便。“患者仅需局部麻醉，通过一个小穿刺将其输注到肝脏的门静脉中，这些细胞就能够定植，并开始发挥功效。”据上海长征医院副院长、器官移植中心主任殷浩介绍。E-islet 01正是殷浩教授团队与中国科学院程新教授团队长达十余年的潜心研究成果。
除此之外，国内还有另一支研究团队同样以独特的“中国方案”，为构建更安全的iPSCs做出了重要贡献。
昌平实验室、北京大学邓宏魁团队开创性地开发了化学小分子诱导技术，并利用该技术实现了人自体脂肪细胞向胰岛细胞的重编程。
邓宏魁教授与杭州瑞普晨创科技有限公司联合研发的这一“自体生长的糖尿病疗法”， 也就是瑞普晨创的RGB-5088胰岛细胞注射液已于2024年12月获批进入临床，是国内首个用于治疗1型糖尿病的多能干细胞产品获批临床实验 。
据杭州瑞普晨创公司相关研发人员此前在接受媒体采访时介绍称，这项技术的重大创新之处在于获得多能干细胞的方式。和获得诺贝尔奖的日本科学家的方案相比，化学小分子诱导技术不需要转基因，因此更加接近自然再生的过程，也更加安全可控。
▌疗效喜人！患者治疗后可摆脱药物依赖
一直以来，制药企业靠着生产治疗糖尿病的药物如胰岛素、口服降糖药等，赚得盆满钵满。糖尿病患者还需要用到很多的医疗器械，包括血糖仪、胰岛素泵等。
所以如果糖尿病被治愈，那几乎就是在医疗行业里投下了一颗重磅炸弹，将引发一连串的行业大变革。
“我们在看到干细胞治愈糖尿病的相关新闻之后，确实很关注，公司内部还专门组织召开了研讨会评估影响。”在收到《科创板日报》记者的采访问题之后，有胰岛素生产企业这样回复称。
那么，iPSC衍生的干细胞产品治疗糖尿病效果到底如何？
目前来看，虽然在国内已经开展的临床前研究中，接受治疗的患者数量还有限，但这些患者都取得了不错的疗效，治疗后基本能够停药或停止注射胰岛素。
2021年7月，殷浩教授团队曾利用自体干细胞再生疗法成功治愈了一位有25年病史的2型糖尿病患者。术后第11周，这名患者便脱离了外源胰岛素用药，口服降糖药逐步减量，48周后则实现了彻底停药。
截至去年5月，近两年半的术后随访数据显示，这名患者再未出现低血糖或严重的高血糖发作。
4个月后，2024年9月殷浩团队再次披露，团队利用相关疗法，进一步成功治疗了多位脆性1型糖尿病患者，帮他们稳定了血糖调控，并彻底脱离了胰岛素治疗。
邓宏魁团队则是通过化学重编程干细胞再生疗法，让一名1型糖尿病患者获得了功能性治愈。据最新消息，这名患者在移植完成75天后就不需要再打胰岛素，并稳定持续近2年。临床试验中的另外两名患者也已超过一年无需外源性胰岛素维持。
从事iPSC干细胞研究多年的李琴（化名）认为，这样的结果称得上激动人心。但中国患者目前积累的治疗数据整体而言依然不够，一般1期临床试验至少要做到9~15名患者，才能初步说明一些问题，所以对此将继续保持密切关注。
“不过从胰岛替代的角度来说，哪怕只是减少胰岛素的使用，说明植入的再生胰岛也是能够分泌胰岛素的，可以起到补充和调节作用。不能完全停药大概率是因为再生胰岛的移植量或存活量还不够，但这是能够调整的。有些临床之所以做得好，可能是前期这个量摸得更好更准。”李琴告诉《科创板日报》记者。
▌距离全面应用还需哪些突破？
尽管iPSC技术在糖尿病治疗方面展现出巨大潜力，但在段铮看来，这种治疗离真正的治愈还是有一定距离。
"我们认为的‘治愈’是患者在治疗以后，就可以完全像正常人一样，但实际上并非如此。他说，一方面，即使治疗后可以不再口服降糖药或打胰岛素，但为了保护移植的胰岛细胞免受免疫排斥，患者在手术之后通常还需要长期服用免疫抑制剂。
“和iPSC干细胞治疗颅内神经系统疾病，一般只需要服用6-12个月的免疫抑制剂不同，iPSC再生胰岛移植治疗1型糖尿病往往需要服用更长时间的免疫抑制剂。如果一直服用免疫抑制剂，可能也会带来一些其他问题，包括容易感染等。”李琴告诉《科创板日报》记者。
这样一来，对于患者来说，就需要全面评估治疗的获益和风险。而通过公开报道，我们也可以看到，接受这种全新疗法的几名中国患者的病情都比较严重，包括曾接受过肾移植，长期依赖胰岛素但血糖控制依然不佳，曾多次出现危及生命的低血糖状态等。
“除此之外，患者接受一次治疗后也不是一劳永逸了。”段铮进一步向《科创板日报》记者指出，尽管服用免疫抑制剂可以最大程度地保护新植入的胰岛细胞，但它们依然会因免疫系统的攻击而逐渐减少，因此患者往往就需要再次移植。
“而再次移植之后，效果是否会像首次移植那样好，免疫系统是否会因此产生不同的免疫反应，这些依然还是未知。”段铮说道。
更重要的是，由于iPSC的生成和分化技术复杂，因此成本高昂，对于糖尿病患者来说，可能一次移植的费用就已经难以负担，更别说是反复移植。
李琴告诉《科创板日报》记者，除了糖尿病以外，现在iPSC技术在心血管疾病（如中风偏瘫）、神经退行性疾病（如帕金森等）、眼科儿科等领域都有很多的研究。尽管业界热情很高，但在她看来，目前不少产品的成本都还比较高。
“事实上，不止是糖尿病，iPSC干细胞治疗其他很多疾病都会面临成本的问题，比如有人用iPSC来源的再生毛囊治疗脱发，但一次治疗可能就要上百万。还有研究人员利用iPSC技术破解了血小板量产难题，成本同样非常之高。”李琴表示。
作为一项年轻又极具潜力的前沿生物技术，段铮赞同这项技术距离全面广泛应用还需要时间，但他对于iPSC治疗糖尿病的远期前景依旧看好。
“就像单克隆抗体技术，这同样是生物技术领域的一项重大突破，曾获得1984年的诺贝尔生理学或医学奖。但随着技术的不断发展和成熟，单克隆抗体药物的价格越来越平民化，如今已经得到很好的普及。”段铮说。
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